2021-03-09 14:51:56 來源：中國周刊 作者：梅淑娥
全國政協(xié)委員 孫太利
今年2月28日是第十四個國際罕見病日。(2008年2月29日，歐洲罕見病組織（EURODIS）發(fā)起了第一屆國際罕見病日。)目前，世界上已有超過7000種罕見疾病，而且數(shù)量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入名單中。
罕見病患者是一個亟待社會關注的極弱勢群體。據(jù)統(tǒng)計，截止2020年2月，我國罕見病患者總數(shù)超2000萬人，每年新增患者超過20萬人。
缺醫(yī)、少藥、費用高，概括了當前罕見病的現(xiàn)狀。面對人數(shù)眾多的罕見病患者，如何防治？近日，全國政協(xié)委員、民建天津市委會副主任委員、天津慶達投資集團董事長孫太利和《中國周刊》表示，要加大支持自主創(chuàng)新，完善推進罕見病藥物研發(fā)政策體系建設，加大對罕見病研發(fā)企業(yè)專項資金支持,促進罕見病用藥發(fā)展，促進全民健康。
據(jù)悉，我國政府對罕見病治療非常關注，相繼出臺了多項政策，不斷解決罕見病群體在診療、用藥和可支付上的難題。中國國家衛(wèi)生健康委員會于2016年成立了“罕見病診療與保障專家委員會”。2018年5月，國家5部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病》目錄，共涉及121種罕見疾病。2019年2月，國家衛(wèi)生健康委宣布建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，以加強中國罕見病管理，提高罕見病診療水平。
孫太利介紹，在實際調(diào)研中，我們發(fā)現(xiàn)在罕見病的藥物研發(fā)和治療過程中，還存在以下問題：我國目前對罕見病的統(tǒng)計尚不完善，部分數(shù)據(jù)還缺乏準確性、一致性和及時性。據(jù)了解，在121種罕見病國家目錄中，僅有14種疾病的發(fā)病率和患病率有國家數(shù)據(jù)。罕見病患者治療藥物大多依賴國外進口，價格昂貴，更有病種無藥可用。相關政策尚不完善，對罕見病的界定定義有待深化。由于相關流行病學研究稀少，如腦干腫瘤，因缺乏大規(guī)模的系統(tǒng)性流行病學調(diào)查，而不能納入罕見病的病種目錄。國內(nèi)罕見病藥物注冊審評、審批通道等尚不健全，藥物引進、注冊、上市等需要系列配套政策法規(guī)的進一步落地。
針對上述難題，孫太利認為，國家將罕見病的流行病學、診療研究、藥物研發(fā)等納入“十四五”規(guī)劃，制定出臺罕見病戰(zhàn)略規(guī)劃，加快推進罕見病領域科研布局，整合在生命科學、生物技術、醫(yī)藥衛(wèi)生等領域針對罕見病研發(fā)以及應用的國家重點科研體系，加大財政專項資金支持力度，加快完善罕見病目錄、定義、關鍵藥物和治療標準，推動罕見病用藥的引進和研發(fā)上市，進一步提高罕見病診療水平。
近年來，在國家政策支持下，越來越多的藥企加入了罕見病藥物的研發(fā)，如天津尚德藥緣科技股份有限公司等企業(yè)，取得了一系列突破性進展，其“療效和經(jīng)濟性”均可媲美國際跨國公司的產(chǎn)品，給我國治療罕見病帶來了曙光。
孫太利提出，完善推進罕見病藥物研發(fā)政策體系建設。衛(wèi)生、財政及稅務等相關部門協(xié)同制定更多激勵優(yōu)惠政策，加大對罕見病研發(fā)企業(yè)專項資金支持，促進各類創(chuàng)新要素向企業(yè)集聚，推進罕見病產(chǎn)學研深度融合。對研發(fā)企業(yè)在稅收抵免等方面，享有從研發(fā)、臨床到上市的全鏈條優(yōu)先政策扶持。
為了使罕見藥品能快速投入市場，孫太利表示，建立罕見病快速審查機制，完善建立藥品研發(fā)審批綠色通道，加快對罕見病相關項目加強論證、評估、立項、臨床試驗申報等程序優(yōu)化，提高審批速度與質(zhì)量。借鑒優(yōu)質(zhì)國際經(jīng)驗，對國外引進或國內(nèi)研發(fā)的治療藥物，給予企業(yè)一定年限市場獨占期，保護企業(yè)知識產(chǎn)權及合法權益。
同時，學習引進先進技術，利用信息化助推我國罕見病流行病學、診療研究。運用5G、大數(shù)據(jù)、區(qū)塊鏈等技術完善建立國際、國內(nèi)罕見病數(shù)據(jù)庫，構(gòu)建國家罕見病科研材料和科技信息高端交流平臺。組織引導研發(fā)企業(yè)與國家級創(chuàng)新平臺及知名高校、科研機構(gòu)等合作，推動政策鏈、資金鏈、人才鏈、創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應鏈深度融合。
罕見病難診治，根本原因在于相關專業(yè)醫(yī)學人才缺乏。為此，孫太利提出，加大研發(fā)人才培養(yǎng)與使用。建議加大支持高校、職業(yè)院校培養(yǎng)罕見病藥物研發(fā)領域中高端人才，并對該類藥品研究等領域的專家型人才加強重視、引用與保護，為該類人才設置專項成果認證綠色通道，提供政策支持。鼓勵吸納國際罕見藥研發(fā)高端人才，促進人才資源共聯(lián)共享。
編輯：孫遠進